昨日深圳科學家賀建奎宣布了一項震驚學界的新成果：創(chuàng)造了世界上第一個基因組編輯嬰兒，即本月出生的一對雙胞胎女孩，這一消息引起了世界各地科學家們的震驚和憤怒，今日Nature也發(fā)文，報道和評論了該事件。
來自中國深圳南方科技大學的基因組編輯研究員賀建奎為一名婦女植入了經(jīng)過編輯的胚胎，從中阻斷了幫助細胞感染艾滋病病毒的遺傳途徑。在發(fā)布到Y(jié)ouTube的視頻中，他表示這些嬰兒是健康的，現(xiàn)在和父母在一起。而且他們DNA的基因組測序表明編輯有效，只改變了靶向的基因。
目前這位科學家的說法尚未通過獨立的基因組測試或同行評審期刊上發(fā)表論文來進行驗證，但是如果這是真的，那么這些嬰兒的誕生將代表著基因組編輯重大且有爭議的飛躍。因為到目前為止，這些工具還僅用于胚胎研究，一般用于研究消除引發(fā)人體疾病的突變帶來的影響。然而基因編輯技術(shù)的脫靶效應也是重大的安全問題。
艾滋病毒的進入途徑
中國臨床試驗注冊中心發(fā)布的文件顯示，賀建奎使用了目前流行的CRISPR-Cas9基因組編輯工具，阻斷一種名為CCR5的基因，這種基因能編碼一種允許HIV進入細胞的蛋白質(zhì)。
MIT Technology Review相關(guān)文章指出，Altius生物醫(yī)學科學研究所基因組編輯科學家Fyodor Urnov審查了描述CCR5基因座上編輯人類胚胎和胎兒DNA序列分析的文獻，他表示，“我審查的數(shù)據(jù)與已進行的基因編輯是一致的。”但他也認為，判斷兒童基因組是否已被編輯的唯一方法是獨立檢測她們的DNA。
Urnov對編輯胚胎以防止HIV感染的這一決策提出了異議。他們實驗室也在使用基因組編輯工具來靶向CCR5基因，但他的研究是在成體細胞中，而不是胚胎中。他說有一種“安全有效的方法”可以利用遺傳學來保護人們免受未艾滋病病毒的影響，“目前還沒有達到需要進行胚胎編輯的醫(yī)學需求”。
倫敦大學學院的研究人員Joyce Harper說：“這項關(guān)于人類胚胎基因組編輯抗艾滋病病毒的報告是危險的、不成熟的，且不負責任的。” 她說，需要多年的研究才能證明，干預胚胎的基因組并不會造成傷害。在將基因組編輯用于植入胚胎之前，還需要立法和公眾討論。
“這項實驗讓健康的正常兒童暴露于基因編輯的風險中，且沒有帶來真正必要的益處，”牛津大學Uehiro實踐倫理學中心主任Julian Savulescu說到。
大學表示“不知情”
南方科技大學在11月26日的一份聲明中說，“這一基因編輯嬰兒研究為賀建奎副教授在校外開展，未向?qū)W校和所在生物系報告，學校和生物系對此不知情。”
“南方科技大學要求科學研究遵守國家法律法規(guī)，尊重和遵守國際學術(shù)道德和學術(shù)標準，”該大學表示將成立一個獨立委員會來調(diào)查此事。
超過100名中國生物醫(yī)學研究人員在網(wǎng)上發(fā)表了一份措辭強硬的聲明，譴責了這一成果。他們呼吁中國當局調(diào)查此案，并對此程序?qū)嵭袊栏竦南薅ā?/p>
聲明表示，“該事件對于中國科學，尤其是生物醫(yī)學研究領(lǐng)域在全球的聲譽和發(fā)展都是巨大的打擊，對中國絕大多數(shù)勤勤懇懇科研創(chuàng)新又堅守科學家道德底線的學者們是極為不公平的。”
目前Nature正在聯(lián)系賀建奎，希望他能對此做出回應。基因編輯嬰兒違反了中國衛(wèi)生部2003年發(fā)布的指導方針，但不違反法律。
在YouTube視頻中，賀建奎說，這對夫婦接受了體外受精（IVF），這是卵細胞和精子體外受精形成胚胎的過程。當處于單細胞期時，其研究小組插入了一種編輯蛋白，在胚胎植入母體之前就阻斷了CCR5。
不可避免的進步？
11月27日至29日將在香港召開了一次關(guān)于基因組編輯的重要國際會議。這一峰會的一個關(guān)鍵目標是就如何進行基因組編輯修改卵細胞，精子或胚胎（germline editing）達成國際共識。這一領(lǐng)域的許多科學家認為，不可避免地會有人使用基因組編輯工具對人類胚胎進行改造，然后植入母體中，希望能在第一例出現(xiàn)之前制定相關(guān)的倫理指引。
賀建奎表示他只支持在與疾病相關(guān)的病例中使用胚胎基因組編輯，并且應該禁止用于增強智力或選擇頭發(fā)和眼睛顏色等特征的基因調(diào)整。“我知道我的工作會引起爭議，但我相信有些家庭需要這種技術(shù)，我愿意接受批評，”他說。
來自北海道大學的生物倫理學家Tetsuya Ishii也不認為在胚胎中應用基因組編輯來減少HIV感染是合理的。他說艾滋病毒陽性母親的生育可以通過剖腹產(chǎn)分娩，以避免在分娩時傳染感染。
對于這對雙胞胎而言，她們的父親是艾滋病毒陽性，但母親不是，這意味著通過父母傳播的風險非常小。但是在接受美聯(lián)社采訪時，賀建奎表示這項工作的目的不是為了防止父母的傳染，而是為受艾滋病影響的夫婦提供一個可能保護孩子免受類似命運的機會。
最近的調(diào)查顯示，如果基因組編輯能夠解決導致疾病的突變，那么公眾也能接受胚胎基因組編輯。 7月，位于倫敦的生物倫理委員會發(fā)布了一項對319人的調(diào)查。結(jié)果顯示，如果能幫助不孕夫婦生育孩子，或者幫助夫婦改變胚胎中引起疾病的突變，那么將近70％的人支持基因編輯。上個月發(fā)布的一項針對4,196名中國公民的大型調(diào)查顯示，如果目標是避免疾病，那么大眾也能接受，但受訪者反對使用它來提高智商，運動能力或改變膚色。
原文標題：
Genome-edited baby claim provokes international outcry
